SVT : la thérapie génique contre le syndrome de Leigh

Le syndrome de Leigh est une maladie génétique très sévère qui affecte le cerveau. Cette publication de l’INSERM évoque une recherche chez des souris où une thérapie génique restaure l’activité des neurones. Cette approche cible cette maladie rare causée par des anomalies des mitochondries. Ces défauts entraînent une production d’énergie très faible. Les neurones meurent rapidement, provoquant des troubles graves. Les chercheurs ont réussi à franchir la barrière hémato-encéphalique qui permet au gène thérapeutique d’entrer dans le cerveau. « Grâce à l’administration du gène thérapeutique, leur espérance de vie a presque triplé », peut-on lire.

 

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